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2015-11-17

修改你的基因——「转基因人」你能接受吗?

「转基因食品」还存在争议,「克隆人」尚未出现,但「转基因人」可能马上就要实现了。

美国一家名叫埃迪塔的医药公司今日表示,到 2017 年,可以通过修改基因的方法,帮助治疗人类的眼部疾病。如果该预想实现,意味着两年之内将出现人类历史上首位转基因人。该公司首席执行官卡特琳·博斯利近日表示,有信心通过名叫「Crispr」的最新转基因技术,帮助患者治疗先天性黑内障。

口出「狂言」的埃迪塔是何方神圣?

成立于 2013 年的埃迪塔(Editas Medicine)由几位「Crispr」技术发明者创立,致力于将基因编译技术转化为人类疾病新疗法,这一疗法能够准确地通过基因手段纠正先天性疾病的根本病因。

埃迪塔在 2013 年 11 月获得了三家创投机构(Third Rock Ventures、Polaris Ventures、Flagship Ventures)4300 万美金支持,开始进行研究。今年 8 月,埃迪塔的账户中又多了 1.2 亿美金的巨资。这轮投资的领投方名为 bng0,该公司由比尔·盖茨的前任科学顾问鲍里斯·尼克里茨带领几家家族理财办公室联合成立。埃迪塔和盖茨办公室均确认这位微软富豪兼世界首富是 bng0 的支持者之一。

巨额投资背后,暗示着这一技术的巨大潜力,埃迪塔 CEO 也表示:与所有投资方讨论的核心是,怎样将这一令人激动得基因技术转化成实实在在的疗法。

目前,该公司已经获得了大量与基因编辑相关的专利,这些专利将帮助公司将早期研究成果转化为可行的人类治疗产品。

「Crispr」到底是一项怎样的基因技术?

「Crispr」 是一套巧妙的系统。它先把外来 DNA 的片段整合进细菌自己的基因组,然后转录出RNA,经过一些剪切之后,利用这些 RNA 把带有 DNA 内切酶活性的蛋白直接引导到外源序列的位置,于是,外源 DNA 就可以被剪断。对于细菌而言,就完成了对外来病原体的快速精确打击。病原体进行精确打击后,再将正确基因组合传到给细菌。简单来说,「Crispr」能够将所需的 DNA 融入目标细菌或细胞,然后转录出 RNA,通过「编辑」处理掉病原体 DNA,整理出正确的 DNA,再打入细菌或细胞。

最大的优势在于省时间且精度高。省时间表现在于,一个基因的敲除,只需将基因两端序列导入细胞就可以了。在精度上,20 个碱基的长度定位一个基因一般是没问题的(碱基是构成DNA 分子链的元素)。

基于 「Crispr」 的特点,埃迪塔公司采用 「Crispr-Cas9」 研发新药物,也就是使用病毒或者其他方式来将 「Crispr-Cas9」 蛋白注入到病人的细胞中,并对其患病的 DNA 进行「编辑」处理。

「Crispr-Cas9」 技术,将首先应用在莱伯先天性黑内障(简称 LCA)。原因在于,该先天性疾病,患病部位在于眼部,眼部的基因疗法较容易施行,此外,该病的病因是由单一的基因「拼写」错误导致。「Crispr-Cas9」 能够较容易实现 DNA 切实「编辑」。

「转基因人」你能接受吗?

目前,「Crispr」转基因技术颇受争议,因为它将永久性的改变人类基因,并且可以世代相传。尽管「Crispr」技术将会解决医学上难题,但一些专家表示,这样的技术突破和发展可能会带来一些意想不到的后果。比如,基因技术不断的发展,地球上将会出现一种全新人类:转基因人,那么,地球上就会有两种人类同时存在:转基因人与自然人。那么问题来了,自然人与转基因人怎么相处?在人类熟知的竞争中,如果转基因人以其基因优势而处于上风,自然人该不该服输?这样一来,就会涉及到复杂的社会、政治和经济等问题。

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陳壹零 2015-11-21 20:55

「转基因人」我不能接受

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